🧬 Генна терапія та рідкісні захворювання

Симулятор генотоксичності місць інтеграції лентивірусного вектораNewЗапускайте партії лентивірусних векторів генної терапії у 3D-петлю хроматину та… Доставка генного редагування ліпідними наночастинками до гепатоцитівNewІнтерактивний 3D-симулятор доставки вантажу для генного редагування ліпідними наночастинками… Розділення порожніх і повних капсидів AAV у градієнті густиниNewРозкрутіть суміш порожніх і заповнених геномом капсидів AAV у градієнті густини… Прискорене очищення крові від ПЕГільованих CRISPR-ЛНЧNewІнтерактивний 3D-симулятор фармакокінетики, керований антитілами до ПЕГ: спостерігайте, як… Системна генна терапія AAV9: порятунок мотонейронів при СМАNewМодель внутрішньовенної генної терапії AAV9 для лікування спінальної м'язової атрофії:… Розведення епісом AAV: втрата вектора генної терапії у печінці, що ростеNewІнтерактивний 3D-симулятор часточки печінки: геноми вектора AAV-генної терапії залишаються… AAV Vector Capsid EngineeringNewAdeno-associated virus vectors are re-engineered at the capsid surface to redirect tissue… Модуляція альтернативного сплісу антисенс-олигонуклеїдними кислотами (ASO)NewМодуляція альтернативного сплісу антисенс-олигонуклеїдними кислотами (ASO) полягає у… Точність базового та простого редагування геномуNewБазове редагування — це точна методика геномного редагування, яка дозволяє змінювати один… Лікарняна лінія для N-of-1 дуже рідких хворобNewРозвиток персоналізованих антисенс-ліків для пацієнтів з унікальними мутаціями є передовим… Заміна лізосомальних ензимівNewТерапія заміною ензимів для хранящихся лізосомальних захворювань включає надання…