🔬 Вступ до генної терапії

Що таке генна терапія?

Генна терапія — це експериментальна техніка, яка використовує гени для лікування або запобігання захворюванням. Вона може працювати кількома способами: замінюючи дефектні гени, додаючи нові гени для боротьби з захворюванням або редагуючи існуючі гени.

Заміна генів: Заміна дефектного гена на функціональний.

Додавання генів: Введення нового гена для боротьби з захворюванням.

Редагування генів: Виправлення дефектів у існуючих генах.

Видалення генів: Видалення шкідливих генів.

CRISPR та редагування геному

CRISPR-Cas9 — це революційна технологія редагування генів, яка дозволяє точно змінювати ДНК. Вона працює як молекулярні ножиці, вирізаючи та замінюючи специфічні послідовності ДНК.

Точність: Можливість редагувати конкретні гени з високою точністю.

Версатильність: Застосування для різних типів генетичних змін.

Потенціал: Можливість лікування багатьох генетичних захворювань.

жива демонстрація · пов'язана симуляція● LIVE

🚀 Вектори доставки

Вірусні вектори

Віруси природно здатні доставляти генетичний матеріал у клітини, тому вони часто використовуються як вектори для доставки терапевтичних генів.

Аденовіруси: Ефективна доставка, але можуть викликати імунні реакції.

Лентівіруси: Можуть інтегруватися в геном, забезпечуючи довготривалу експресію.

AAV (аденоасоційовані віруси): Безпечні, не інтегруються в геном, ефективні для багатьох тканин.

Приклад: Лікування спадкової сліпоти

Пацієнт зі спадковою формою сліпоти, викликаною мутацією в гені RPE65, отримує генну терапію. AAV вектор доставляє функціональну копію гена RPE65 безпосередньо в сітківку ока. Ген інтегрується в клітини та відновлює вироблення необхідного білка, покращуючи або відновлюючи зір.

Спробуйте наживо

Усе, що вище, працює прямо у вашому браузері — відкрийте Cardiac Action Potential і змінюйте параметри під час роботи. Нічого не встановлюється, нічого не завантажується на сервер, уся модель живе в одній вкладці.

▶ Відкрити симуляцію Cardiac Action Potential