Молекули
мРНК, снРНК, АСО та модифікації, Стабільність, трансляція та цільова доставка.
Доставка та Безпека
Ліпосоми (LNPs), полімери, контроль імуногенності та біодоступність.
Приклади
Приклад: Формування Вакцини на Основі мРНК – Оптимізуйте послідовність та UTR.
Сформулюйте ЛНП (ліпосоми нуклеїнової кислоти) та оцініть ефективність. Проведіть тестування стабільності та масштабування.
Часті запитання
N1-метил-псевдоуридин?
Підвищує стабільність і знижує інате immunity.
Дизайн siRNA?
Вибір лідерів, скринінг по побічним ефектам та кон’югати.
Хімії ASO?
Модифікації скелету та цукрів для потенційності.
Доставка?
LNPs з цільовим націленням та вихід з ендосоми.
Стабільність?
Формуляції, лиофілізація та холодна ланцюг.
Дозування?
Підібрати ефективність проти безпеки за допомогою біомаркерів.
Виробництво?
Ензиматичний синтез і очищення.
Аналітика?
Профілювання довжини/капсули та домішок.
Регуляторні питання?
CMC, потенційність та безпекові пакети.
Патентна інтелектуальна власність (IP)?
Швидко розвивається; забезпечити FTO.
Спробуйте наживо
Усе, що вище, працює прямо у вашому браузері — відкрийте Protein Folding Visualiser і змінюйте параметри під час роботи. Нічого не встановлюється, нічого не завантажується на сервер, уся модель живе в одній вкладці.
▶ Відкрити симуляцію Protein Folding Visualiser