Редактори
Архітектури CBE/ABE (C-Beaker/Adaptive Base Editing)
Прайм-редактори та пігРНК (pegRNAs)
Обмеження PAM та вікна
Приклад: Виправлення Точкової Мутації
Приклад: Виправлення точкової мутації. Розробіть ABE/CBE або прайм-редагування.
Оптимізуйте доставку та провідники.
Кількісно оцініть точні зміни.
Часті запитання
Ефективність?
Контекст послідовності та дизайн.
Нецільові модифікації?
Напрямки та варіанти редакторів.
Вставки/делеції (інделі)?
Зменшені проти редагування нуклеїнової кислоти.
Доставка?
ЛНП, вірусні, РНП.
Побічні продукти?
Редагування РНК та ефекти деамінази.
Інструменти проєктування?
Прогнозувальники та обмеження.
Валідація?
NGS та специфічність алелю.
Терапевтичні застосування?
Цільові молекули та статус клінічних випробувань.
Регулювання?
Безпека та кінцеві точки.
Перспективи?
Ширший спектр PAMs та точність.
Спробуйте наживо
Усе, що вище, працює прямо у вашому браузері — відкрийте Michaelis-Menten Kinetics і змінюйте параметри під час роботи. Нічого не встановлюється, нічого не завантажується на сервер, уся модель живе в одній вкладці.
▶ Відкрити симуляцію Michaelis-Menten Kinetics