Базове редагування

Принцип

Deaminase, зʼєднаний із dCas9/nCas9, виконує C→T або A→G заміну у визначеному вікні редагування.

Типи редакторів

CBE (APOBEC-базовані), ABE (TadA-базовані), інженерія PAM і вікон через варіанти Cas/спейсери/ліанкерні довжини.

Доставлення

Плазміди, мРНК/білок + gRNA, вірусні вектори (AAV), наночастинки; обмеження розміру касети для AAV.

Ризики

Off-target deaminase активність, інсерції/делеції при репарації, імуногенність; потреба у валідації.

Гайд з прикладами

Дизайн CBE для корекції SNP

Визначити SNP і можливе вікно редагування відносно PAM.

Обрати CBE варіант і довжину лінкера/спейсера.

Валідація у клітинній моделі, секвенування цілі/поза ціллю.

Спробуйте наживо

Усе, що вище, працює прямо у вашому браузері — відкрийте Protein Folding Visualiser і змінюйте параметри під час роботи. Нічого не встановлюється, нічого не завантажується на сервер, уся модель живе в одній вкладці.